La chimiothérapie
La chimiothérapie est le traitement habituel de la leucémie. La première phase du traitement consiste en une cure de chimiothérapie très intensive durant laquelle le patient est hospitalisé quatre à six semaines. En effet, cette cure entraîne une période d’aplasie (incapacité totale de la moelle osseuse à produire des cellules souches), essentielle pour détruire toutes les cellules cancéreuses mais qui peut générer des complications. C’est pourquoi le patient est très souvent placé en chambre stérile et des antibiotiques lui sont quasi-systématiquement prescrits afin d’éviter les risques d’infection. Les autres effets secondaires de cette cure sont ceux généralement associés à la chimiothérapie : perte de cheveux, nausées, etc. Cependant, Pierre Fenaux note que chez l’enfant, le plus touché par la leucémie aiguë, « le temps de récupération est généralement assez rapide ».
Après cette consolidation, le patient devra suivre d’autres cures de chimiothérapie, mais de manière beaucoup moins intensive. Selon le professeur Pierre Fenaux, « 75 à 80% des leucémies aiguës lymphoblastiques de l’enfant sont guéries grâce à la chimiothérapie ».
En cas de rechute chez l’enfant atteint d’une leucémie aiguë lymphoblastique ou chez l’adulte atteint d’une leucémie aiguë, la greffe s’avère une solution pertinente.
 

Il existe deux types de greffe :
 

L’autogreffe
L’autogreffe consiste en un prélèvement des cellules souches du patient qui lui sont ensuite réinjectées. L’objectif est ainsi, grâce à l’autogreffe, d’aider le patient à supporter une nouvelle cure de chimiothérapie très intensive. L’autogreffe est en fait « une correction d’une chimiothérapie intensive » comme l’explique Pierre Fenaux. Reste que dans le cas de l’autogreffe, il est difficile de savoir si les cellules souches prélevées ne sont pas elles-mêmes déjà malignes. C’est pourquoi l’autogreffe reste un traitement rarement utilisé. On lui préfère l’allogreffe.
 

L’allogreffe
L’allogreffe consiste à prélever des cellules souches dans la moelle osseuse d’un donneur. Il peut s’agir d’un membre de la fratrie du malade chez lequel on a vérifié la compatibilité  (une chance sur quatre) ou d’une personne s’étant inscrite sur le fichier national des donneurs de moelle et qui après examen se révèle compatible. Ces cellules saines vont très rapidement coloniser la moelle du patient.
C’est un traitement lourd dans la mesure où avant d’injecter au patient une nouvelle moelle, une chimiothérapie très intensive dite de conditionnement est faite avant la greffe. Par ailleurs, il peut y avoir une réaction du greffon contre l'hôte (GVH, complication la plus fréquente) : les cellules du donneur, en l’occurrence les lymphocytes, s’attaquent aux autres organes du patient, en particulier la peau, le foie et le tube digestif chez le sujet jeune, ces inconvénients majeurs sont nettement moins fréquents que chez le sujet âgé. Une des complications liée à ces traitements intensifs est la stérilité.
 

Les thérapeutiques ciblées
Les progrès de la recherche ont permis de mettre en point différentes thérapeutiques ciblées qui agissent uniquement sur les cellules malades. Ainsi, l’acide rétinoïque peut traiter les patients atteints d’une certaine forme de leucémie aiguë myéloblastique (LAM3). Cet acide a notamment pour effet de permettre aux cellules souches d’arriver à maturité.